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アプリケーションノート

ウイルスベクター(レンチウイルス、アデノ随伴ウイルス(AAV))の作製

遺伝子治療は、ウイルスベクターやナノ粒子などの送達媒体(ベクター)を用いて遺伝子などを導入し、生体内で発現させて治療することです。遺伝子治療には、2種類あり、生体内(in vivo)に直接遺伝子を導入する方法(in vivo の遺伝子治療)と、あらかじめ細胞を取り出して生体外で遺伝子を導入し、その細胞を生体内に戻す方法(ex vivoの遺伝子治療(遺伝子細胞治療))があります。

遺伝子治療は、急速に研究開発が進んでいますが、よく使われるウイルスベクターとしては、アデノウイルスやレンチウイルスやレトロウイルスがあります。下記に特長をまとめます。

ウイルスベクターの特長

ウイルス種類 レトロウイルス レンチウイルス AAV アデノウイルス
表面 エンベロープ エンベロープ 非エンベロープ 非エンベロープ
パッケージ能力 8kb 8kb ~4.7kb 7.5kb
親和性/感染 分裂細胞 幅広い 幅広い(造血幹細胞は除く) 幅広い
ホストゲノムへの組込 低頻度 低頻度
遺伝子発現期間 長期間 長期間 長期間の可能性 一過性/長期間(免疫原生による)
投与方法 Ex vivo、造血管細胞、T細胞 Ex vivo、造血管細胞、T細胞 In vivo、脳内、筋肉内 In vivo、腫瘍内

ウイルスベクターの作製工程

ウイルスベクターの作製工程は、一般的に下記のような工程になります。ウイルスの種類により使用する細胞等が異なります。

アデノ随伴ウイルス(AAV)などのウイルスベクターの精製ステップにおいては、ウイルスベクター表面とDNAが凝集することがあります。これはpH7.5においてAAVはポジティブチャージしているのに対し、DNAはネガティブ゙にチャージしているためです。そのため、DNAなどの核酸を分解し除去する必要があります。DENARASEは、あらゆる形態のDNAやRNAを2-5塩基に分解し、より不純物の少ないウイルスベクターの精製に役立ちます。また、DENARASEはGMPグレードで提供が可能です。

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